Science Corp 公布 PRIMA 治疗 Stargardt 病首例受试者康复进展
Clinical Trial Update: First Patient With Stargardt Disease Using PRIMA (Video)
Science Corp 公布 PRIMAlia 试验（NCT07266584）进展：首位 Stargardt 病受试者于 5 月在悉尼眼科医院植入 PRIMA，第一次康复训练中看到一个字母，第二次训练中读出一个单词。
原文给出 Stargardt 病受试者植入后两次康复训练中看到字母、读出单词的进展，并交代 PRIMA 在欧洲已商用、在美获 HUD 认定。
我们的无线 PRIMA BCI 植入体现已在欧洲商业化上市，用于因年龄相关性黄斑变性（AMD）导致的地图样萎缩（GA）而失明的患者。数十万人（通常年龄在 60 岁以上）因 GA 丧失了中心视力。《新英格兰医学杂志》发表了一项研究，评估 PRIMA 在 38 名因 AMD 导致地图样萎缩的患者中的安全性和有效性。在 12 个月时接受评估的 32 名患者中，84% 的患者报告能够阅读字母、数字和单词。
今年早些时候，我们宣布启动 PRIMA 植入体针对 Stargardt 病和视网膜色素变性（RP）所致严重视力损害患者的首批临床试验。与 GA 一样，这些疾病后果严重、极具破坏性。我曾照护过 Stargardt 病和 RP 患者，不得不告诉他们目前尚无治疗方法，这令人心碎。
与 GA 一样，Stargardt 病主要影响外层视网膜，光感受器会随时间推移而丢失——但与 GA 一样，内层视网膜可以免受任何损伤。Stargardt 病的特征是中心暗点随时间扩大，但其发病年龄可比 GA 早得多。全球约有 150,000 人因 Stargardt 病丧失视力。1
我们始终相信 PRIMA 的治疗方法可以适用于不止一种疾病，尤其是光感受器受损但视网膜其余部分仍完好的情况。因此，我很高兴分享我们试验 PRIMAlia（NCT07266584）的最新进展，该试验一直在澳大利亚悉尼眼科医院进行，由 Matthew Simunovic 博士监督。
我们的首例 Stargardt 病患者于 5 月接受了 PRIMA 植入。在他的第一次康复训练中，他看到了一个字母；在第二次训练中，他读出了一个单词。
观看这段视频，了解他在临床试验中的进展：
在美国，FDA 于今年春天授予 PRIMA 针对晚期 GA 和 Stargardt 病的人道主义使用器械（HUD）认定。HUD 计划为治疗罕见疾病或病症患者的医疗器械提供加速审评。获得 HUD 认定后，器械仍须通过人道主义器械豁免途径经 FDA 审评和批准，方可在临床试验之外用于治疗患者。
PRIMA 的工作原理
PRIMA 植入体被放置在视网膜下方光感受器已退变的区域。它利用光伏像素将 PRIMA 眼镜发出的红外光转换为电信号，由剩余的视网膜细胞接收并传递至大脑的视觉皮层。通过这种方式，PRIMA 植入体的作用类似于一组人工光感受器。
PRIMA 已在欧盟获得 CE 标志，并在英国注册供应。它尚未获得 FDA 的批准或许可，且不得在欧洲和英国以外地区销售。
在澳大利亚，PRIMA 是一种研究性医疗器械，用于上市前临床研究。它未在澳大利亚治疗用品注册簿上注册，不可在澳大利亚商业使用。
来源：Science Corp · science.xyz